2月23日，藍鳥生物（bluebird bio）釋出訊息稱，美國FDA已經將其治療鐮狀細胞病（SCD）的LentiGlobin基因治療臨床試驗方案擱置...

首個治療罕見遺傳性肥胖的精準療法去年11月，FDA批准Rhythm Pharmaceuticals公司的Imcivree（setmelanotide）上市，用於因阿黑皮素原（POMC）、前蛋白轉化酶枯草溶菌素1（PCSK1）或瘦素受體（LE...

君賽生物2019年7月成立於上海，專注於開發基於腫瘤浸潤淋巴細胞（Tumor Infiltrating Lymphocyte， TIL）的實體瘤創新療法與First-in-class/Best-in-class細胞新藥，覆蓋多種復發難治性腫...

▲DMD基因結構（a）以及正常（b）和異常（c）抗肌萎縮蛋白結構（圖片來源：參考資料[2]）外顯子跳躍療法的原理是透過改變表達抗肌萎縮蛋白的mRNA的剪接過程，跳過讓蛋白合成過早中斷的基因變異，這一策略生成的抗肌萎縮蛋白雖然比正常蛋白要小一...