Neffy有望成為第一個被FDA批准用於治療過敏反應的非注射藥物
你知道嗎，面對
過敏性休克最重要的急救藥物
便
是腎上腺素，沒有第二種藥物
可
選擇
。據瞭解，目前全球市場上流通著一款
腎上腺素筆
——
EpiPen
，它
是目前市場上使用最為廣泛的預充式腎上腺素注射裝置
。
然而
ARS
製藥公司進行了腎上腺素的給藥裝置創新，研發出新型
腎上腺素鼻噴霧劑
Neffy
。並表示該產品
可以
延緩
或
解決輝瑞
製藥
的
EpiPen
所產生的過敏反應。
新型
腎上腺素鼻噴霧劑
有望獲批
首個經鼻給藥方式
據悉，
ARS
製藥公司的
新型腎上腺素鼻噴霧劑上市申請
已
獲
FDA受理
，
這家總部位於聖地亞哥的公司
將於明年年中獲其審批結果。
該候選藥物名為
Neffy，旨在透過一種小型、快速給藥且可靠的鼻噴霧劑
，
提供類似於腎上腺素注射裝置
的吸收效果
。
ARS
製藥公司表示輝瑞的
EpiPen也有一些侷限性導致緊急情況下患者治療受到延遲或得不到治療，這些原因包括患者對針頭的恐懼、缺乏便攜性、與針頭相關的安全問題以及裝置的複雜性等
，
而該產品
Neffy可以解決上述痛點
。
這款
新藥
申請是
基於四項臨床試驗資料，這些試驗評估了透過
Neffy 鼻噴霧劑輸送2mg 劑量腎上腺素的效果。
不但
評估了成人患者和護理人員對該藥物的使用情況，
而且對體重在
30公斤或以上的兒童進行了治療測試。
如果獲批，Neffy將成為美國第一個用於治療過敏反應的非注射藥物。
ARS
製藥公司
預測，60%的腎上腺素筆使用者將在鼻噴霧劑
獲批
後立即改用Neffy。
國內
預充式注射裝備
市場未來可期
相反，目前我國
腎上腺素筆這種
“
救命神器
”
在國內市場幾乎是一片空白
的！
一般腎上腺素作為搶救首選用藥，有
“救命仙丹”之說法，但也有“魔鬼之藥”一說。例如
過敏性休克
，一般病情
進展迅速，在接觸過敏原後短時間內就
可能
發生
呼
吸困難
、
全身易見的皮疹
等症狀
，嚴重者
還會
幾分鐘內因血壓嚴重下降而發生意識喪失。而救治過敏性休克的首選急救藥物便是腎上腺素，
如果
腎上腺素使用不當，嚴重可導致患者死亡。因此國家食
品
藥
監局
對此產品的引進慎之又慎，但由於患者需求市場龐大，預計這種預充式注射裝備未來市場前景將十分可觀。
創新過渡的黃金賽道
——改良型新藥
近年來，隨著我國仿製藥的競爭越來越激烈，而創新藥的高投入、高風險始終存在，越來越多的藥企更青睞於研發以
505（b）（2）方式獲批的新藥（即創新型製劑）。上述
ARS
製藥公司所研發的新產品
Neffy
便是以這種方式的改良型新藥，他們對藥物進行劑型創新從而滿足多樣化臨床需求。
根據《
Nat。 Rev。 Drug Discov》的統計，
改良型新藥的研發成功率遠高於創新藥及生物製品，其研發成功率是創新藥的3.6倍，是生物製藥的1.9倍
。
不難看出，
改良型新藥研發難度介於源頭創新藥和一般仿製藥之間
，擁有
低投入高回報的特點
，具體還包括：
l
改良型新藥具有更高研發效率。
一般改良型新藥是在
已上市藥物API基礎上進行研發的
，可以避免許多重複試驗，所以有著更高的研發效率、更小的研發投入、更低的投資風險、更快的上市速度。
l
相較來說，改良型新
藥技術壁壘高，
但生命週期長且回報率高。
與仿製藥相比，改良型新藥技術壁壘更高且製劑製備更復雜，所以市場獨佔期長達
3-
5
年，生命週期長，獲得更高的回報率。
l
對於製劑改良型新藥而言，透過針對現有上市藥物所存在的痛點進行製劑創新。
不但可以滿足多樣化臨床需求，還可以擴大適應症範圍，使得創新制劑藥企在藥物管線的開發、儲備上具備更好的靈活性與全域性性。
例如百億神藥氯吡格雷的改良型新藥之路，很長一段時間內僅有口服片劑上市。1997年氯吡格雷在美國率先上市，憑藉療效好、不良反應小等優點，2011年全球銷售總額達到了99。3億美元的峰值！但2012年5月17日，隨著氯吡格雷在美國市場專利保護到期，引爆藥企的仿製熱潮，該原研藥的全球銷量也隨之開始下滑。這時，眾多製藥公司包括原研公司在內，逐漸轉向氯吡格雷創新制劑的研發新賽道，然而研發程序均無重大進展。
值得一提的是，2021 年氯吡格雷/阿司匹林片單片複方製劑（SPC）獲我國藥品監督管理局批准上市，為ACS 雙聯抗血小板用藥帶來新選擇。眾所周知，氯吡格雷和阿司匹林都是抗血小板類藥物，但臨床上，通常兩種藥物聯合使用，以加強抗凝功能。這種創新“片中片”劑型，實現每日一片，簡化了治療方案，且減少患者用藥的經濟負擔，能夠進一步提高治療依從性，達到整體臨床獲益。
l
製劑改良型新藥具有“平臺化研發”特點。
一般技術平臺基礎建立後，更容易進行技術的延展與迭代，從而實現批次化應用，大幅提高研發效率。
雖然目前新藥研發失敗的風險越來越高，新靶點開發越來越難，但在我國
帶量採購和鼓勵藥品創新等政策影響下，改良型新藥將持續被市場看好
，對於一些有志於轉型升級的仿製藥藥企，
改良型新藥
不失為一種理想選擇。
往期回顧：
α-突觸核蛋白靶向藥物，有望從根本上治療帕金森病
複雜製劑研發之路如日方升，微球製劑市場規模有望破百億
最新研究：一種靶向放射性核素可提高胰腺癌患者的存活率
FDA 證實Adderall速釋膠囊短缺，該藥供應困境仍在繼續！
關注“信銷傳媒”，瞭解更多精彩內容
