太突然!不明覺怕

世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒在中國誕生。

人民網深圳11月26日電(呂紹剛、陳育柱)11月26日,來自中國深圳的科學家賀建奎在第二屆國際人類基因組編輯峰會召開前一天宣佈,一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒於11月在中國健康誕生。

這對雙胞胎的一個基因經過修改,使她們出生後即能天然抵抗艾滋病。

這是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒,也意味著中國在基因編輯技術用於疾病預防領域實現歷史性突破。

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圖片來源:視覺中國

這次編輯峰會於2018年11月27—29日由美國國家科學院、美國國家醫學院、英國倫敦皇家學會和香港科學院在香港聯合舉辦。

據賀建奎介紹,基因編輯手術比起常規試管嬰兒多一個步驟,即在受精卵時期,把Cas9 蛋白和特定的引導序列,用5微米、約頭髮二十分之一細的針注射到還處於單細胞的受精卵裡。

他的團隊採用“CRISPR/Cas9”基因編輯技術,這種技術能夠精確定位並修改基因,也被稱為

“基因手術刀”

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賀建奎。 賀建奎實驗室 供圖

這次基因手術修改的是CCR5 基因,而CCR5 基因是HIV 病毒入侵機體細胞的主要輔助受體之一。此前資料顯示,在北歐人群裡面有約10% 的人天然存在CCR5 基因缺失。擁有這種突變的人,能夠關閉致病力最強的HIV 病毒感染大門,使病毒無法入侵人體細胞,即能天然免疫HIV 病毒。

賀建奎還將在峰會現場展示他領導的專案組在小鼠、猴和人類胚胎的實驗資料。

在50枚人類胚胎基因測序結果顯示,未發現脫靶現象;而所有人類正常胚胎裡面,有超過44% 的胚胎編輯有效。賀建奎還展示此次基因手術嬰兒臍帶血的檢測結果,證明基因手術成功,並未發現脫靶現象。

他表示,結果仍然需要時間觀察與檢驗,因此準備了長達18年的隨訪計劃。

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賀建奎實驗室研究人員在做胚胎注射。 賀建奎實驗室 供圖

CRISPR/Cas9 技術自問世以來就因簡單、高效備受矚目,吸引全球各地科學家在醫學、動植物育種、藥物篩選等不同領域進行研究。賀建奎強調:“對於少數家庭來說,基因手術是治癒遺傳性疾病和預防嚴重疾病的新希望。” 他還率先提出基因技術研究和應用領域需遵循的“核心價值”,包括對真正需要的群體保持“悲憫之心”(Mercy for families in need)、僅僅用於嚴重疾病的“有所為更有所不為”(Only for serious disease, never vanity)、尊重孩子自主性為前提的“探索你自由”(Respect a child’s autonomy)、命運不能由基因來決定的“生活需要奮鬥”(Genes do not define you )、“促進普惠的健康權”(Everyone deserves freedom from genetic disease)等5項倫理原則。

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美國哈佛醫學院遺傳學教授、基因工程知名專家喬治·丘奇George Church 說:“考慮到HIV 對全球公共健康的威脅有擴大的趨勢,我認為賀建奎選擇了一個非常好的目標基因。”

不久前,中山大學一研究團隊釋出了國內首份針對普通公眾和HIV 攜帶者關於基因編輯認知的比較報告,超六成受訪者對基因編輯技術的運用持積極態度。575份HIV 攜帶者問卷顯示,有94。78% 的HIV 攜帶者支援基因編輯技術用於預防HIV 。另據美國皮尤研究中心2018年4月針對2537名美國成年人的一項調查顯示,60% 的美國人支援對未出生嬰兒進行基因編輯,認為為了降低患嚴重疾病的風險,基因編輯是一種有效的醫療手段。

番外

科技日報四問基因編輯嬰兒

剛剛,針對這一問題問題,科技日報釋出了名為“四問基因編輯嬰兒”的微博,提出了包括“對試管嬰兒進行基因編輯是否有悖倫理道德,經過什麼部門審批?一個民營醫院就能做這樣的實驗嗎?”、“如何能夠證明這對雙胞胎嬰兒能夠天然抵抗艾滋病?”等在內的關鍵性問題。

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以下為科技日報微博原文

1。CCR5這個靶點是不是已經公認的會感染HIV?敲除這個靶點有沒有其他潛在威脅?會導致其他疾病?

2。如何能夠證明這對雙胞胎嬰兒能夠天然抵抗艾滋病?因為也不可能現在就讓嬰兒接觸艾滋病傳染,這是有悖倫理道德的。如果這對雙胞胎一生都沒有經歷過可能感染艾滋病的環境或行為,又如何證明她們天然抵抗艾滋病?

3。對試管嬰兒進行基因編輯是否有悖倫理道德,經過什麼部門審批?一個民營醫院就能做這樣的實驗嗎?

4。此前我國有沒有過基因編輯手段用於人體的實驗?

令外,北京大學分子醫學研究所研究員劉穎告訴@知識分子 :

1、倫理申請是深圳和美婦兒醫院醫學倫理委員會批准的,但提供胚胎的是另外四家醫院。倫理審查是10月9日透過的,但孩子在11月就出生了,您對此如何評論?

這份倫理申請非常的草率,按照提供的日期來看,在倫理申請批准前實驗就已經進行很久了。倫理審查是按照“科研專案”的標準實施的,這個標準本身就不對。整個倫理申請中,寫到了前期在猴等模式生物上進行了相關實驗,但僅僅描述了過程,並沒有任何詳細結果以及實驗後續對該動物的觀察結果。倫理申請書最後一段佔領技術制高點和超越諾獎級的工作這些竟然能作為理由列到申請書裡,可見專案實施者和批准者的本意和關注點到底是什麼。

2、在技術方面,賀建奎團隊針對CCR5基因進行編輯,能否真的預防艾滋病?是否存在安全的風險?以及,其中一個胚胎是在懷孕期間做的基因編輯。如何看待這樣的操作?

首先,如果基因編輯後是嵌合子的話,沒有編輯到的細胞還是會有感染風險。但更為關鍵的是下面兩點:1。基因編輯技術的脫靶效應會帶來何種後果是完全未知的。2。 CCR5缺失已經被實驗證實會造成免疫缺陷,導致其他病毒的易感甚至腫瘤的發生。即使該實驗的母親是艾滋病患者,只要透過藥物降低母體HIV的載量,是可以有效阻斷母嬰傳播的。這項研究完全沒有任何層面的必須要進行的必要性,而兩個孩子所要面臨的後續風險是我們想象不到的。試想一下當初多利羊的實驗結果。

3、如何看待這一實驗的後果?

這一實驗從科學層面具有巨大的潛在風險,兩個孩子作為試驗品,這些未知風險將會伴隨他們的成長。從事這一實驗的科研人員既非HIV研究者,也非基因編輯領域專家,專案實施時其測序公司和其背後的商業資本實在鋌而走險。該專案的實施可預見的會使基因編輯領域的研究受到影響,也會使中國科研界的發展受到質疑。中國科研界需要就此發生,該專案的實施者也需要因這一行為而受到抵制,否則將會帶來更多不可預見的負面影響,潘多拉的盒子也許就此打開了 。

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